FDA a acordat aprobarea accelerată pentru medicamentul seladelpar, dezvoltat de Gilead Sciences
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat accelerat un medicament pentru colangita biliară primară (CBP).
Acest medicament poate fi folosit împreună cu acidul ursodeoxicolic (UDCA) pentru adulții care nu au avut un răspuns adecvat la UDCA sau ca tratament unic pentru cei care nu pot tolerează UDCA.
CBP este o boală rară și cronică care afectează căile biliare. Aproximativ 130.000 de americani, în special femei, sunt afectați de această afecțiune.
Boala poate duce la leziuni hepatice severe și insuficiență hepatică dacă nu este tratată. În prezent, nu există un tratament care să vindece CBP.
CBP provoacă inflamarea și distrugerea canalelor biliare mici din ficat. Boala afectează în principal femeile cu vârste între 35 și 60 de ani. American Liver Foundation estimează că 65 din 100.000 de femei din SUA au CBP.
FDA a acordat aprobarea accelerată pentru medicamentul seladelpar, dezvoltat de Gilead Sciences. În Statele Unite, acesta va fi comercializat sub numele de Livdelzi.
Aprobată pe baza unui studiu cu 193 de pacienți, această decizie a fost influențată de rezultatele obținute
Studiul a arătat că 62% dintre pacienții care au primit o combinație de medicament și acid ursodeoxicolic (UDCA) au avut o îmbunătățire biochimică după un an.
Conform unui studiu din anul trecut, aproximativ 40% dintre pacienții cu CBP nu răspund la UDCA ca primă linie de tratament.
Tratamentul cu seladelpar a normalizat valorile fosfatazei alcaline (ALP) la 25% dintre participanții la studiu după 12 luni.
ALP este un marker important care prezice riscul de transplant hepatic și deces. Această normalizare nu a fost observată la niciun participant care a primit placebo.
Medicamentul, un agonist oral al receptorului delta activat de proliferatorul peroxizomului (PPAR-delta), cunoscut și sub numele de delpar, este destinat să conteste standardul actual de îngrijire pentru colangita biliară primară (CBP).
Acest standard nu este suficient pentru mulți pacienți care nu răspund adecvat la tratamentele existente, punându-i în pericol de afectare hepatică continuă.
Noul medicament a demonstrat eficacitate și siguranță în studiile de dezvoltare, inclusiv capacitatea de a normaliza nivelurile fosfatazei alcaline (ALP) pentru unii pacienți cu CBP.
Grupul american a subliniat că nivelurile ALP sunt un marker important pentru progresia bolii, iar normalizarea lor este acum considerată un obiectiv al tratamentului CBP.
Medicamentul nu este recomandat persoanelor cu ciroză decompensată. Continuarea aprobării medicamentului poate depinde de confirmarea beneficiului clinic în studiile viitoare.
