Un tratament inovator pentru bolile genetice devine un business de succes

În 2020, Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna au primit Premiul Nobel pentru Chimie pentru „dezvoltarea unei metode de editare a genomului”, CRISPR/Cas9.

Acum doi ani, pentru prima dată,  a fost posibilă eliminarea unei mutații genetice defectuoase din corpul uman datorită editării genelor CRISPR-Cas9. Implementarea ADN-ului străin în partea selectată a genomului permite „înlocuirea” genei mutante cu cea corectă.

Această metodă este deja utilizată în tratamentul bolilor monogenetice precum anemia falciformă, fibroza chistică sau distrofia musculară Duchenne.

Datorită metodei CRISPR/Cas9, descrisă pentru prima dată în urmă cu 10 ani, întreprinderile din industria alimentară își pot modifica culturile într-un mod diferit față de organismele modificate genetic (GMO).

Cei doi laureați ai Premiului Nobel au fondat companiile numite CRISPR Therapeutics și Intellia Therapeutics. Ambele companii au produs deja medicamente aprobate pentru comercializare de autoritățile de reglementare din SUA.

Cele mai mari companii din industria farmaceutică, precum Regeneron sau Bayer, co-creează CRISPR și preiau provocarea de a combate bolile considerate până acum incurabile și mortale.

Noua „piață CRISPR” și previziunile pentru următorii ani

În anii 1990, costul procesului de secvențiere a genomului uman a fost ridicat,  a ajuns la 2,7 miliarde de USD și a durat aproape 13 ani. Astăzi, costurile sunt de aproape 700 USD, iar procesul durează doar câteva zile.

Piața globală de tehnologie CRISPR a fost evaluată la 2,2 miliarde USD în 2021. CAGR (rata medie anuală de creștere) estimată în perioada 2021-2030 este aproape de 20%.

Piața globală a tehnologiei CRISPR este de așteptat să atingă 11,6 miliarde de USD până în 2030.

Potrivit previziunilor, Asia și Pacificul vor fi piețele cu cea mai dinamică dezvoltare în ceea ce privește tehnologia CRISPR.

Dintre toate regiunile, America de Nord a apărut ca cea mai mare piață pentru tehnologia CRISPR, cu o cotă de aproximativ 34,67% și 2.251,21 milioane în venituri în 2021.

Se estimează că piața CRISPR din regiunea Americii de Nord va experimenta o creștere semnificativă în următorii doi ani, datorită beneficiilor multiple ale utilizării tehnologiei CRISPR, a numeroaselor inovații tehnologice și aprobări de produse, precum și a legislației implementate de guverne.

Top 5 companii care folosesc metoda CRISPR

CRISPR Therapeutics (CRSP.US)

Compania este cel mai important editor genetic din lume și a fost fondată în 2012 de Emmanuelle Charpentier, câștigătoarea Premiului Nobel pentru Chimie 2020, și Rodger Novak.

Compania a încheiat un parteneriat cu Bayer și Vertex. Cooperarea cu Bayer a dus la crearea unei companii mixte, Casebia Therapeutics.

Bayer s-a angajat să finanțeze operațiunile companiei cu 300 de milioane USD pe o perioadă de 5 ani. CRISPR Therapeutics deține 50% din Casebia.

Compania se concentrează pe tratarea orbirii, a defectelor cardiace și a bolilor de sânge folosind metoda Cas-9.

Compania a implementat deja medicamentul CTX001 aprobat de FDA (Administrația Medicamentelor din SUA), care este utilizat pentru tratamentul betatalasemiei și a siclemiei.

Pentru a dezvolta medicamentul CTX001, compania a stabilit o cooperare cu Vertex, care a achiziționat un pachet de 60% din programul de cercetare și a investit 900 milioane USD.

Valoarea estimată a programului de combatere a ambelor boli a ajuns la aproximativ 9 miliarde USD.

Intellia Therapeutics (NTLA.US)

Intellia a fost fondată de Nessan Bermingham și Jennifer Doudna, laureată a Premiului Nobel 2020. Compania a încheiat parteneriate cu Novartis și Regeneron.

Printre acționari se numără fondurile de investiții BlackRock, Vanguard și ArkInvest.

Cel mai promițător program este NTLA-2001, care își propune să reducă concentrația amiloidozei transtiretinei. Programul a oferit deja companiei venituri de aproape 700 de milioane USD. Intellia îl implementează în cooperare cu Regeneron.

Intellia lucrează cu Novartis pentru a dezvolta NTLA-2002 pentru combaterea edemului subcutanat ereditar. Companiile lucrează, de asemenea, la un proiect menit să găsească un remediu pentru drepanocitoză. Se estimează că programul va genera venituri de la 5 la 6 miliarde de dolari.

Intellia a colaborat, de asemenea, cu Cellex și Blackstone, colaborare unde se concentrează pe așa-numitele terapii alogene universale.

Intellia operează pe piața din SUA. Fiind singura companie din industrie, are un program de combatere a leucemiei acute, NTLA-5001.

Valoarea potențială a veniturilor doar pe piața din SUA este estimată la 6 până la 8 miliarde USD.

Beam Therapeutics (BEAM.US)

Compania spune că abordarea sa oferă mai multe avantaje față de alte tehnici CRISPR.

Este în proces de introducere a candidatului principal BEAM-101 în studiile clinice de fază 1/2 pentru combaterea drepaniei.

De asemenea, rulează programe preclinice care utilizează editarea bazelor de date pentru a trata beta talasemia, leucemia și câteva alte boli genetice.

Cu toate acestea, potențialul pe termen lung al tehnologiei Beam poate justifica o evaluare actuală ridicată.

Editas Medicine (EDIT.US)

Editas Medicine este lider în dezvoltarea de terapii pentru boli rare de ochi bazate pe tehnologia de editare a genelor CRISPR.

În septembrie 2021, compania a anunțat rezultatele preliminare ale studiului BRILLIANCE de faza 1/2 al EDIT-101, utilizat pentru tratamentul amaurozei congenitale Leber 10 (LCA10). Investitorii au fost dezamăgiți de aceste date.

Editas are și un alt candidat în faza clinică, EDIT-301. La fel ca și programele majore Beam și CRISPR Therapeutics, EDIT-301 vizează boala cu celule secera.

Compania speră să introducă EDIT-301 în studiile clinice ca tratament pentru beta-talasemia dependentă de transfuzii.

În ultimii câțiva ani, Editas a fost, în general, considerat unul dintre cei mai importanți producători de medicamente axate pe CRISPR.

Sangamo Therapeutics (SGMO.US)

Sangamo a fost fondată în 1995 sub numele de Sangamo BioSciences, Inc. și s-a concentrat pe cercetarea noilor tehnologii de editare a genomului.

Compania a încheiat un parteneriat cu Pfizer pentru a dezvolta tratamente pentru hemofilia A și ALS.

Sangamo Therapeutics este singura companie care se concentrează exclusiv pe dezvoltarea „nucleazelor cu zinc (ZFN)” ca instrument de inginerie genetică.

Compania sponsorizează în prezent studii clinice în anemia cu celule falciforme și beta talasemie. Compania a stabilit parteneriate cu multe companii de top, precum Pfizer, Biogen, Novartis, Takeda, Sanofi și Kite Pharma.